Εξαιρετικά ελπιδοφόρα είναι μια νέα γονιδιακή θεραπεία των κληρονομικών προβλημάτων όρασης, που χάρισε το φως σε 12 τυφλούς.

Συγκεκριμένα, οι ειδικοί του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας εφάρμοσαν την πρωτοποριακή θεραπεία σε 12 ασθενείς από 8 έως 44 ετών, οι οποίοι έπασχαν από αμαύρωση του Λέμπερ (Leber’s congenital amaurosis – LCA), μια σπάνια γενετική ανωμαλία που αφορά μια κληρονομική μορφή τύφλωσης.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι, εφαρμόζοντας τη νέα τεχνική, οι ασθενείς κατάφεραν να ανακτήσουν εν μέρει την όρασή τους, σε σημείο μάλιστα ώστε να μπορούν να περπατούν μόνοι τους, χωρίς βοήθεια.

Όσοι πάσχουν από τη νόσο αυτή, μετά τη γέννησή τους αρχίζουν να χάνουν σταδιακά την όρασή τους με αποτέλεσμα μέχρι να φτάσουν στην ηλικία των 20 ετών να είναι εντελώς τυφλοί. Τα «ένοχα» γονίδια RPE65 που ευθύνονται για την επιδείνωση της όρασης φρενάρουν τη λειτουργία των κυττάρων που «φοδράρουν» τον αμφιβληστροειδή χιτώνα.

Κατά τη διάρκεια των τελευταίων δοκιμών, οι επιστήμονες εισήγαγαν απευθείας στο βολβό του ματιού το γενετικό υλικό που απαιτείτο για τη διόρθωση του LCA. Και σύντομα, διαπίστωσαν ότι η αντίδραση όλων των συμμετεχόντων στη θεραπεία ήταν εξαιρετική.

Όπως γράφει μάλιστα η επιθεώρηση «The Lancet», οι νεαρότεροι ασθενείς ηλικίας 8 – 11 ετών παρουσίασαν τετραπλάσια βελτίωση ως προς την ευαισθησία των ματιών τους στο φως, συγκριτικά με τους ενήλικους ασθενείς.

Κάτι τέτοιο, επισημαίνουν οι ερευνητές, σημαίνει ότι όσο πιο νωρίς εφαρμόζεται η συγκεκριμένη θεραπεία, τόσο καλύτερα είναι τα αποτελέσματα που μπορεί να προσφέρει.

Ήδη, παρόμοιες γονιδιακές θεραπείες που αφορούν άλλα προβλήματα όρασης έχουν εφαρμοστεί σε πειραματόζωα με εξίσου ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Σύντομα, όπως επιβεβαιώνουν μάλιστα οι ειδικοί, αναμένεται να ξεκινήσουν και οι πρώτες δοκιμές και σε ανθρώπους.

Διαβάστε ακόμα:
Δείτε τον κόσμο με άλλα μάτια!
http://www.vita.gr/html/ent/836/ent.8836.asp

Πώς έσωσα την όρασή μου
http://www.vita.gr/html/ent/340/ent.1340.asp

Βλαστοκύτταρα: Θα αποκαθιστούν την όραση;
http://www.vita.gr/html/ent/943/ent.8943.asp

Δείτε επίσης: