Ένα βήμα πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία της κυστικής ίνωσης βρίσκονται αμερικανοί επιστήμονες. Αν και τέτοιου είδους θεραπείες βρίσκονται ακόμη σε πολύ αρχικά στάδια, έχουν ήδη εφαρμοστεί επιτυχώς σε ασθένειες όπως η αιμοφιλία.

Οι ειδικοί τώρα στρέφουν το ενδιαφέρον τους προς την κυστική ίνωση, καθώς οι μέχρι σήμερα διαθέσιμες θεραπείες απαλύνουν μόνο τα συμπτώματα, ενώ το μέσο προσδόκιμο των ασθενών με κυστική ίνωση είναι πολύ χαμηλό – δεν φτάνουν τα 40 έτη.

Στο μέλλον οι επιστήμονες ελπίζουν ότι θα πετύχουν ίαση της νόσου, με τη γονιδιακή θεραπεία, που θα αντικαθιστά το υπεύθυνο γονίδιο CF, το οποίο θα απενεργοποιεί ή θα καταστρέφει την πρωτεΐνη CFTR.

Κατά τη διάρκεια πειραμάτων, οι ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Αϊόβα, τροποποίησαν έναν ιό, τον οποίο χρησιμοποίησαν ως «όχημα» για τη μεταφορά ενός νέου γονιδίου που θα αντικαθιστούσε το προβληματικό που προκαλούσε την κυστική ίνωση. Η προσπάθεια στέφθηκε από απόλυτη επιτυχία, πρέπει ωστόσο να γίνει περαιτέρω έρευνα για να φανεί αν ο ιός λειτουργεί με επιτυχία όχι μόνο σε ανθρώπινο ιστό, αλλά και σε ασθενείς.

Όπως δημοσιεύεται στην επιθεώρηση «Proceedings of the National Academy of Sciences», επόμενος στόχος των ειδικών είναι μια ευρείας κλίμακας μελέτη εντός του έτους, για να δοκιμαστεί η συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία σε ασθενείς που πάσχουν από κυστική ίνωση.

Διαβάστε ακόμα:
Πόσο καλά αναπνέετε;
http://www.vita.gr/html/ent/221/ent.1221.asp

Θηλασμός για γερούς πνεύμονες
http://www.vita.gr/html/ent/903/ent.7903.asp

Πνεύμονες ζωής
http://www.vita.gr/html/ent/865/ent.7865.asp