Μια μόνο ένεση ενός τροποποιημένου ιού ενδεχομένως απαλλάξει τους ασθενείς με αιμοφιλία Β από την αγωγή που ακολουθούν, σύμφωνα με μια προκαταρκτική έρευνα σε 6 βρετανούς ασθενείς, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό «New England Journal of Medicine».

H έρευνα από το University College London και το St Jude Children’s Research Hospital ήταν μικρή και ο σκοπός της ήταν να διαπιστωθεί η ασφάλεια της νέας μεθόδου. Σε 6 ασθενείς με αιμοφιλία Β -μια νόσο όπου το αίμα δεν έχει τη δυνατότητα πήξης και οι ασθενείς είναι επιρρεπείς σε αιμορραγίες- χορηγήθηκε μια ένεση ενός τροποποιημένου ιού ο οποίος είχε ως στόχο να μεταφέρει στα κύτταρα του ήπατος το γενετικό υλικό για τη δημιουργία ενός σημαντικού αιμοπηκτικού παράγοντα.

Μετά την ένεση, οι τιμές του συγκεκριμένου αιμοπηκτικού παράγοντα αυξήθηκαν κατά 2% έως 12%, αναλόγως τη δόση. Στον ασθενή που έλαβε την υψηλότερη δόση οι τιμές κυμάνθηκαν στο 8-12% για τις επόμενες 20 εβδομάδες. Επτά έως 9 εβδομάδες μετά τη χορήγηση της αγωγής το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών αντέδρασε και οι γιατροί αναγκάστηκαν να χορηγήσουν στεροειδή.

Η έρευνα έγινε δεκτή ως ελπιδοφόρος, αλλά απαιτούνται εκτενή τεστ και περαιτέρω έρευνες για τον έλεγχο της αποτελεσματικότητας της υπό μελέτη θεραπείας και για τις παρενέργειες της μεθόδου.