Οι ασθενείς έπασχαν από μια σπάνια εκ γενετής νόσο, την χοριοειδερημία, που προκαλεί τύφλωση. Η χοριοειδερημία είναι ασθένεια που επηρεάζει 1 στους 50.000 ανθρώπους, κυρίως άνδρες και η οποία σταδιακά καταστρέφει τους φωτοϋποδοχείς, δηλαδή τα κύτταρα του αμφιβληστροειδή χιτώνα, που αντιδρούν στο φως και το μετατρέπουν σε σήμα, το οποίο κατόπιν φτάνει στον εγκέφαλο.Οι ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης, με επικεφαλής τον καθηγητή χειρουργικής στο Οφθαλμολογικό Νοσοκομείο της Οξφόρδης, Robert MacLaren, με τη βοήθεια ενός ακίνδυνου γενετικά τροποποιημένου ιού αντικατέστησαν ένα ελαττωματικό γονίδιο στους φωτοϋποδοχείς των ματιών των ασθενών, βελτιώνοντας σε σημαντικό βαθμό την όρασή τους.Για να εφαρμοστεί η νέα θεραπεία γίνεται χειρουργική επέμβαση, παρόμοια με εκείνη του καταρράκτη. Ο χειρουργός αποκολλά και ανασηκώνει τον αμφιβληστροειδή χιτώνα και εγχέει τον ιό με μία πολύ λεπτή βελόνα.Σύμφωνα με τους ειδικούς, η πρώτη κλινική δοκιμή της θεραπείας στέφθηκε από επιτυχία, παρότι δεν αποκατέστησε πλήρως την όραση των ασθενών. Η πρώτη εφαρμογή έγινε πριν δύο χρόνια στον 63χρονο Jonathan Wyatt. Η θεραπεία όχι μόνο σταθεροποίησε την όρασή του, αλλά την βελτίωσε σε σημαντικό βαθμό.«Ειλικρινά, δεν θα μπορούσαμε να περιμένουμε καλύτερο αποτέλεσμα. Πρόκειται για μια γενετική διόρθωση που, μέχρι στιγμής, φαίνεται πως έχει μακροχρόνια αποτελέσματα, ωστόσο είναι νωρίς να γνωρίζουμε αν θα διαρκέσουν επ’ αόριστον. Η θεραπεία είναι σε πειραματικό στάδιο. Θα χρειαστεί να γίνουν πολλές δοκιμές προτού τεθεί στη διάθεση όλων των ασθενών», δήλωσε χαρακτηριστικά ο MacLaren.Οι ερευνητές τονίζουν ότι, αν συνεχιστεί η βελτίωση στην όραση των έξι ασθενών, τότε η γονιδιακή θεραπεία θα εφαρμοστεί έγκαιρα σε ασθενείς που βρίσκονται σε πιο πρώιμα στάδια της νόσου, ώστε να μη χάσουν το φως τους. Μάλιστα, εξέφρασαν την αισιοδοξία ότι στο μέλλον θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και σε πιο κοινές μορφές απώλειας της όρασης, όπως στην μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια και την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, η οποία επιδεινώνει την όραση σε 1 στους 4 ανθρώπους ηλικίας άνω των 75 ετών.Τα αποτελέσματα της πρώτης κλινικής δοκιμής της νέας θεραπείας δημοσιεύθηκαν στο έγκριτο ιατρικό περιοδικό «The Lancet».Διαβάστε επίσης: Επαναστατική θεραπεία για τα μάτια
Γονιδιακή θεραπεία σώζει από τύφλωση
Επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα γονιδιακή θεραπεία και κατάφεραν να αποκαταστήσουν μερικώς την όραση έξι ασθενών.